면역세포치료제 전문기업 바이젠셀(308080)은 희귀 난치성 혈액암인 NK·T세포림프종을 적응증으로 하는 주력 파이프라인 ‘VT-EBV-N’의 임상 2상 환자 등록을 완료했다고 10일 밝혔다.

회사 측에 따르면 VT-EBV-N은 항원 특이 살해 T세포(CTL) 치료제 개발 기술인 바이티어(ViTier) 플랫폼 기술을 바탕으로 한다. 엡스타인-바 바이러스(EBV) 양성 NK·T세포림프종을 적응증으로 하는 면역항암제다. 2019년 식약처로부터 개발단계 희귀의약품 지정을 받은 바 있어, 임상 2상이 끝나는 대로 조건부 품목허가를 신청할 예정이다.

바이젠셀은 전국 14개 의료기관이 참여한 무작위배정 이중맹검 임상 2상에서 NK·T세포림프종 환자48명을 대상이다. VT-EBV-N의 투약 환자에 대한 2년간의 경과 관찰을 거쳐 유효성과 안정성을 검증하고 연구결과를 도출할 예정이다. VT-EBV-N은 시험관에서 특이적으로 증폭한 T세포를 주입하여 재발율이 높은 고위험 환자의 재발을 억제하고 완치하는 것을 목표로 개발하고 있다.

이후 조건부 품목 허가가 완료되면 국내 제약사 중 항암제 분야에 경쟁력을 지닌 보령과 맺은 국내 판권 계약을 바탕으로 국내에서 판매를 시작할 계획이다. 중장기적으로는 NK·T세포림프종 발생률이 높은 중국과 일본 등 동아시아 권역을 목표로 하고 있다. 향후 EBV 감염 암을 표적하는 EBV-CTL 기술을 바탕으로 향후 다양한 적응증으로 확장할 계획이다.

VT-EBV-N은 앞선 연구자 주도 임상(1상)에서 항암치료 및 자가이식을 받은 NK·T세포림프종 환자 11명을 대상으로 전체 생존율 100%, 5년 무병 생존율 90%를 달성했다. 이에 미국 유전자세포치료학회 공식저널 ‘몰레큘러 테라피’에 연구결과가 소개되기도 했다.

손현정 바이젠셀 바이티어 그룹 상무는 “희귀질환인 NK·T세포 림프종을 대상으로 임상을 진행하여 환자 모집에 어려움이 있었으나 여러 국내 임상기관의 협력 덕분에 환자 등록을 완료하게 됐다”며 “어려운 환자 등록 과정을 통해 배양된 임상역량을 바탕으로 VT-EBV-N의 임상 2상을 계획한 시기에 완료하고 의미 있는 성과를 도출해 국내외 NK·T세포림프종 환자들에게 좋은 치료 대안이 될 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.