[이코노믹리뷰=황진중 기자] 코아스템(166480)은 14일 미국 식품의약품청(FDA)에 줄기세포 치료제 ‘뉴로나타’의 임상 3상과 관련해 첨단재생의약치료제 신속 심사(RMAT)를 신청했다고 밝혔다.

RMAT는 심각한 질환을 치료, 조절, 역행 혹은 완치하는 재생의약 치료제에 대한 개발을 용이하게 하기 위해 FDA가 도입한 신속 심사 프로그램 중 하나다. 첨단재생의약은 현재 이용 가능한 치료법이 없거나 다른 치료법과 비교해 효과가 현저히 우수할 것으로 예측되는 치료법을 뜻한다.

줄기세포를 활용해 난치성 질환의 치료제를 개발해온 코아스템은 뉴로나타-알주의 임상 3상 시험에 대해 미 FDA의 승인을 얻었으며 지난달 최종적으로 한국 식품의약품안전처로부터 3상 계획 변경 승인을 받아, 올해 국내에서 시작할 계획이다.

3상 착수와 함께 FDA로부터 RMAT 지정을 받게 되면 3상 후 신속한 심의를 받을 수 있다. 또 임상 완료 후 판매 승인(BLA) 신청 때 유효한 임상 데이터에 대한 최우선 심사(priority review) 요청이 가능해진다. FDA의 전담 담당자로부터 신약 개발을 위한 조언을 들을 수 있어 임상에서 승인까지 리스크를 크게 줄일 수 있다.

김경숙 코아스템 대표는 "코아스템은 3상을 미국이 아닌 국내 환자들을 대상으로 국내에서 진행하므로 RMAT 지정을 받아 FDA로부터 맞춤식 조언을 듣게 되면 치료제의 효과성을 더 확실하게 입증할 수 있게 될 것"이라고 말했다.

김 대표는 또 "우리는 뉴로나타-알주의 임상 1상, 2상을 자체적으로 실시해 성공적으로 완료했으며 그동안 300명 이상의 국내외 환자에게 투여해왔다"면서 "치료제 생산부터 투여까지 전 과정을 자체 관리하면서 효과성과 안전성을 확보해왔다"고 설명했다.