[이코노믹리뷰=최지웅 기자] 한미약품은 단장증후군 치료 바이오신약으로 독자 개발중인 '랩스GLP-2 아날로그'(코드명 HM15912)가 미국 FDA로부터 희귀 소아 질병 의약품(이하 RPD)으로 추가 지정됐다고 30일 밝혔다.

단장증후군은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 인해 전체 소장의 60% 이상이 소실된 환자가 흡수 장애로 영양실조를 겪는 희귀질환이다. 성장 및 생명 유지를 위해 총정맥영양법(영양소를 위장관을 거치지 않고 대정맥이나 말초혈관을 통해 공급하는 방법)과 같은 인위적인 영양 보충이 필요하며, 심할 경우 생명을 위협하기도 한다.

이번 지정은 지난 24일 RPD로 지정된 선천성 고인슐린증 치료제 '랩스글루카곤 아날로그'에 이은 두 번째다.

한미약품 관계자는 "RPD 연속 지정에 따라 30여개에 이르는 자사 혁신신약 파이프라인들이 희귀질환 분야에서 혁신성을 확고히 입증받게 됐다"고 설명했다.

한미약품은 랩스GLP-2 아날로그의 개선된 체내 지속성 및 우수한 융모세포 성장 촉진 효과를 바탕으로 월 1회 투여를 목표로 개발 중이다. 이를 통해 단장증후군을 앓고 있는 소아 및 성인 환자들의 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

현재 한미약품은 단장증후군 적응증으로 랩스GLP-2 아날로그의 국내 임상 1상을 진행하고있으며, 올해 하반기 미국 및 유럽 임상 2상을 시작할 예정이다. 랩스GLP-2 아날로그는 2019년 FDA와 유럽 EMA로부터 단장증후군 치료 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

권세창 한미약품 사장은 “자체개발 플랫폼 기술인 랩스커버리가 적용된 파이프라인 등으로 희귀약 지정을 받은 사례가 13건에 달하는 등 이 분야에서의 혁신성을 지속 입증해 나가고 있다”며 “지속적인 연구개발 및 적응증 확대를 통해 희귀질환으로 고통받는 유소아를 비롯한 전세계 환자들의 삶의 질을 획기적으로 높일 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.