[이코노믹리뷰=김윤선 기자]말기 중증질환자에게 새로운 치료기회를 제공하는 임상시험용의약품에 대한 가이드라인이 마련됐다. 임상시험용의약품은 보건당국의 정식 허가는 받지 못했지만 안전성·유효성을 증명하기 위한 임상시험을 위해 제조되거나 수입된 의약품이다.

식품의약품안전처는 임상시험용의약품의 사용승인 신청 절차, 대상질환‧적용범위, 안전성·유효성 입증요건 등을 담은 ‘임상시험용의약품의 치료목적 사용승인’ 안내서를 개정‧발간했다고 12일 밝혔다.

‘치료목적 사용승인’ 제도는 다른 치료수단이 없거나 생명을 위협하는 중증질환자 등에게 치료기회를 제공하기 위해 임상시험용으로만 사용할 수 있는 의약품을 품목허가를 받기 전에 치료목적으로만 사용할 수 있도록 승인하는 제도다.

안내서의 주요 내용은 ▲승인 절차 상세 안내 ▲치료목적 사용승인 대상 질환과 적용범위 ▲환자 규모에 따른 안전성·유효성 입증요건과 제출자료 등이다.

임상시험용의약품의 ‘치료목적 사용승인’ 제도는 미국, 유럽 등에서도 운영 중이다.

식약처는 치료목적 사용승인 제도에서 개별환자, 2명에서 25명 미만의 소규모 환자, 25명 이상의 대규모 환자 등 환자 규모를 3종류로 분류해 질환의 경중을 근거로 안전성‧유효성 입증 요건을 명확하게 규정했다.

또 다른 치료수단이 없거나 생명을 위협하는 중증질환자 등의 환자나 보호자가 승인받은 임상시험용의약품 코드명, 대상 질환, 사용되는 병원 등을 손쉽게 확인할 수 있도록 했다.

임상시험용의약품의 치료목적 사용승인 건수는 2015년 714건, 2016년 793건, 2017년 703건이었다. 질환별로는 폐암 등 호흡기질환(389건)이 가장 많았고, 위암 등 소화기질환(203건), 백혈병 등 혈액질환(44건), 악성흑색종 등 피부질환(30건) 등이 뒤를 이었다.

식약처는 “앞으로도 다른 치료수단이 없고 생명이 위급한 환자들에게 치료 기회가 보다 확대될 수 있도록 환자 치료에 도움이 되는 유용한 정보를 제공하고, 환자들이 필요한 의약품을 적시에 사용할 수 있도록 제도 지원을 하겠다”고 밝혔다.

‘임상시험용의약품의 치료 목적 사용을 위한 가이드라인’은 식약처 홈페이지(법령·자료→ 법령정보→ 공무원지침서·민원인안내서)에서 확인할 수 있다.