[이코노믹리뷰=김윤선 기자]한미약품이 선천성 고인슐린증 치료제로 개발 중인 LAPSGlucagon Analog(HM15136)가 1일(현지시각) 미국식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지위를 인정받는 쾌거를 올렸다. 이 약은 주 1회 투여하는 제형으로 환자 편의성을 크게 높였다. 한미약품에 따르면 주 1회 투여하는 선천성 고인슐린증 치료제는 전 세계적으로 없다. 

한미약품은 'HM15136'이 희귀의약품으로 지정받으면서 미국 내에서 세금감면, 허가신청비용 면제, 시판 후 독점권을 인정받는 등 다양한 혜택을 제공받게 됐다고 2일 밝혔다.

FDA 희귀의약품 지정(ODD, Orphan Drug Designation)은 희귀난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 

LAPSGlucagon Analog는 한미약품의 바이오신약 플랫폼 기술 '랩스커버리(LAPSCOVERY)'가 적용됐으며, 올해 상반기 중 임상 1상 시험에 돌입한다. 

국가 희귀질환 정보센터에 따르면 선천성 고인슐린증은 신생아와 소아에서 발생하는 심각하고 지속적인 저혈당을 일으키는 것 중 가장 흔한 원인 질환이다. 2만5000명에서 5만명 당 1명꼴로 발생하며 60% 정도가 생 후 첫 달에 진단을 받는다. 조기 치료와 철저한 저혈당 예방으로 뇌손상을 막을 수는 있으나 진단 전 혹은 불충분한 치료로 인해 저혈당으로 인한 뇌손상이 발생할 수 있다. 

치료 약물로는 디아조사이드(diazoxide), 옥트레오타이드(octreotide), 글루카곤(glucagon) 등이 있다. 문제는 모든 약이 하루에 몇 번씩 혹은 주에 몇 번씩 투여하거나 복용해야 한다는 점이다.

한미약품의 선천성 고인슐린증 치료제는 랩스커버리 기술을 적용해 주 1회만 맞으면 된다. 한미약품 관계자에 따르면 주 1회 제형의 선천성 고인슐린증 치료제는 전 세계적으로 없다. 랩스커버리는 약물의 투여 횟수와 양을 줄이는 기술로 약물의 효능은 높이고 부작용은 낮춘다.  

권세창 한미약품 대표이사는 “이번 FDA의 희귀약 지정에 따라 LAPSGlucagon Analog의 개발에 더욱 속도를 낼 수 있게 됐다”면서 “희귀질환으로 고통받는 환자들의 삶의질 개선을 위해 책임감을 갖고 상용화를 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.