환자의 백혈구를 이용해 암을 치료하는 획기적인 암 치료제가 미국식품의약국(FDA)의 승인을 앞두고 있다.

미국 스태트(STAT) 뉴스는 12일(현지시간) FDA에 자문을 제공하는 외부 전문가들이 다국적제약사 노바티스(Novatis)의 CAR-T 요법인 'CTL019'의 승인을 권고했다고 보도했다. FDA은 연말까지 승인 결정을 내릴 예정이다.

전문가들은 표준 암치료를 했는데도 B세포 급성림프구성백혈병이 재발한 3세에서 25세 사이의 소아와 청소년에게 CTL019를 사용할 것을 권고했다. 급성림프구성백혈병은 림프구계 전구세포가 악성 세포로 변해 골수에서 증식하고 말초 혈액으로 퍼지는 질환이다.

CTL019는 지금까지 시장에 나와 있는 암 치료제와는 달리 환자마다 맞춤으로 제작된다. 면역을 담당하는 T세포를 환자의 혈액에서 빼낸 뒤 실험실에서 재가공해 환자의 몸속에 다시 집어넣는 방식을 사용했다. 미국 펜실베니아 대학에서 최초로 개발했고 현재는 노바티스가 모든 권리를 갖고 있다. 

노바티스가 전문가에 제출한 자료에 따르면 2015년부터 2016년까지 CTL019로 치료받은 중증 백혈병 환자 63명 중 52명(82.5%)의 병이 완화된 것으로 나타났다.

문제는 CTL019의 안전성이 아직 완벽하게 입증되지 않았다는 점이다. 치료 과정에서 치명적인 바이러스에 걸릴 수 있고 뇌 독성을 일으킬 가능성도 있으며 치료 후 오히려 CAR-T 세포에 의해 새로운 종양이 성장할 수 있다는 것.

그러나 치료 옵션이 적은 난치성·재발성 백혈병 환자에게는 CTL019가 희망이다. 급성림프구성백혈병은 15세 미만의 어린이 암 진단의 약 25%를 차지한다. 급성림프구성백혈병이 재발한 어린이의 생존율은 16~30%로 매우 낮은 것으로 알려져 있다.

노바티스는 CTL019를 투여 받은 환자를 최대 15년 동안 관찰하고 안전성을 점검한다고 약속했다.

CTL019는 사업 기회가 불분명한 문제도 있다. 매년 암환자가 꾸준하게 발생하지만 이미 존재하는 표준치료를 통해 70%는 완화가 가능하기 때문이다. 때문에 CTL019를 필요로 하는 환자는 국가 당 약 수백 명에 불과할 수 있다.

뉴욕타임즈에 따르면 애널리스트들은 CTL019 치료를 받는 데 1인당 30만달러(약3억4000만원)이 소요될 수 있다고 예측했다.

한편 노바티스는 유럽의약품청(EMA)에도 올해 연말 CTL019의 승인 계획서를 제출할 예정이라고 밝혔다.