[이코노믹리뷰=최지웅 기자] 제넥신은 미국 바이오벤처 레졸루트에서 개발중인 선천성 고인슐린증 치료제 ‘RZ358’가 미국 식품의약국(FDA)로부터 ‘희귀 소아질환 의약품(Rare Pediatric Disease, RPD)’으로 지정됐다고 15일 밝혔다.

레졸루트는 제넥신과 한독이 최대주주인 바이오벤처로 희귀질환 관련 치료제 개발에 주력하고 있다.

‘RZ358’은 유전적 내분비 장애인 선천성 고인슐린증을 치료하는 단일클론항체이다. 지난 2월 첫 환자 등록을 시작으로 글로벌 2b 임상연구를 진행 중이다. 제넥신 관게자는 "이번 FDA 희귀 소아질환 의약품 지정으로 미국 내 ‘RZ358’ 개발에 더욱 속도가 붙게 됐다"고 평가했다.

선천성 고인슐린증은 25,000~50,000명 출생 당 1명꼴로 발생하는 초희귀질환이다. 인슐린의 과다한 분비로 저혈당이 반복적으로 나타나며 저혈당으로 인해 발달 지연, 발작, 혼수상태, 사망 등에 이를 수 있다.

레졸루트 최고 경영자인 네번 엘람은 “현재 선천성 고인슐린증을 적응증으로 하는 치료제가 없어, 다른 치료제에 의존해야 했던 환자들이 심각한 부작용이나 약효의 한계 등의 어려움을 겪어왔다”며 “현재 개발중인 RZ358은 어린이를 포함한 전 연령의 선천성 고인슐린증 환자를 대상으로 하는 치료제로 정상적인 인슐린 작용을 돕는다”고 설명했다.