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헬릭스미스 “3-1a상서 주평가지표 목표 도달 못해”안전성과 부평가지표 달성…후속 임상 3상 개선 계획
   
▲ 김선영 헬릭스미스 대표가 여의도 NH투자증권에서 당뇨병성 신경병증 유전자치료제 '엔젠시스' 임상 3상 데이터 도출과 관련한 질의응답에서 답변을 하고 있다. 출처=뉴시스

[이코노믹리뷰=황진중 기자] 헬릭스미스가 유전자 치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 당뇨병성 신경병증(DPN) 환자 대상 미국 임상 3-1상에서 주평가지표 목표에 도달하지 못했다는 점을 확인했다.

헬릭스미스는 14일 “임상 3-1a에서는 주평가지표 달성에 실패했다”면서 “이는 엔젠시스 약효 부족 떄문이 아니라 통증이라는 지표의 특수성과 이에 따른 특별한 임상운영(Clinical operation) 방법상의 문제에 기인한 것으로 판단된다”고 밝혔다.

헬릭스미스는 “임상 3-1b에서는 주평가지표인 안전성과 부평가지표인 유효성을 달성했다”고 덧붙였다.

헬릭스미스 관계자는 “안전성은 엔젠시스와 위약(가짜약) 간 부작용(AE)의 빈도와 그 정도에 큰 차이가 없었고, 엔젠시스와 관련된 AE나 이상반응(SAE)는 전혀 없었다”면서 “이는 통증 산업계에서는 매우 드문 일”이라고 설명했다.

설명에 따르면 임상 3-1b에서 통증 감소 효과는 6, 9, 12 개월에서 통계적으로 유의미한 유효성이 관찰됐고 위약군과 엔젠시스군 간의 통증감소 효과 차이는 각각 1.1, 0.9, 0.9였다.(p<0.01 혹은 <0.05)

전반적 치료 만족도는 365일째 전반적 환자변화 평가(PGIC, patient global impression of change) 분석에 따르면 엔젠시스군에서 ‘매우 크게 향상됐다’고 응답한 환자가 위약군 대비 유의미하게 많았다.(p=<0.01)

가바펜틴 계열 약물 비복용자에서의 효과는 프리가발린 혹은 가바펜틴과 같은 DPN 진통제를 복용하지 않는 환자 53명에서는 6, 9, 12 개월에서 전체집단 분석 값보다 더욱 높았다.(6, 12개월, p=<0.05, 9개월 p=0.0504)

헬릭스미스 관계자는 “장기간 약물 효과에서는 엔젠시스 약물이 존재하지 않는 상황에서도 8개월 이상 약물효과가 유지됐다”면서 “이는 엔젠시스가 DPN 질병전개 과정을 근본적으로 바꿀 수 있다는 것을 의미하는 것으로 엔젠시스가 DMD(disease modifying drug) 혹은 재생의약 잠재력이 높다는 것을 시사한다”고 설명했다.

헬릭스미스는 임상 3-1과 3-1B은 환자들의 성격이 거의 같지만 유사한 결과가 나오지 않은 것에 대해 모순의 원인을 밝히기 위해 두 개 임상시험의 데이터들을 정밀분석한 결과, 임상이 진행될수록 환자들에서 통증에 대한 반응이 높다는 사실을 발견했다.

헬릭스믹스 관계자는 “후속 임상 3상을 조만간 진행할 예정으로 후속 임상 3상(3-2) 프로토콜은 사실상 완성된 상태”라면서 “미국 식품의약품청(FDA) 제출 시기는 약동학(PK) 조사결과 보고서 전달 시점에 맞춰 조율할 예정”이라고 덧붙였다.

헬릭스미스는 관계자는 “국내에서는 안전성을 그다지 중요하지 않은 상수(常數)로 생각하는 경향이 있다”면서 “통증성 당뇨병성 신경병증(PDPN)과 같은 대중적 만성질환 분야에서 혁신신약을 개발할 때는 안전성이 시판허가에서 가장 우선적이면서도 중요하게 고려되는 평가지표”라고 설명했다.

헬릭스미스 관계자는 또 “통증 분야에서는 아무리 유효성이 있어도 안전성에 문제가 있으면 허가를 받지 못하거나 설혹 받았다 하더라도 시장에서 퇴출된다”고 덧붙였다.

황진중 기자  |  zimen@econovill.com  |  승인 2020.02.14  13:28:42
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#이코노믹리뷰, #황진중, #미국, #FDA, #치료제

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