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[in&out SK바이오팜①] 신약 ‘엑스코프리’, 글로벌 CNS 시장 겨냥2020년 2분기 미국 출시 목표…33억달러 규모 시장 공략
▲ SK바이오팜 조정우 사장이 엑스코프리 기자간담회에서 발표를 하고 있다. 사진=이코노믹리뷰 황진중 기자

[이코노믹리뷰=황진중 기자] SK바이오팜이 수면장애 치료용 신약 ‘수노시(성분명 솔리암페톨)’에 이어 뇌전증 치료용 신약 ‘엑스코프리(성분명 세노바메이트)’까지 미국 식품의약국(FDA) 허가를 획득해 글로벌 혁신신약 기업으로 도약하고 있다.

두 의약품은 중추신경계(CNS) 질환 치료제다. SK바이오팜은 효능과 안전성이 기존 의약품 대비 우월하다고 평가된 엑스코프리를 통해 본격적인 글로벌 CNS 시장 진출을 목표로 하고 있다.

엑스코프리 FDA 승인, 한국 제약산업에 한 획 그었다

SK바이오팜은 지난 26일 서울 SK서린빌딩에서 뇌전증 신약 엑스코프리 미국 시판 허가와 관련해 기자간담회를 개최했다. 엑스코프리는 성인 뇌전증 환자 부분 발작 치료제로 지난 21일(현지시간) FDA로부터 시판 허가를 받았다.

SK바이오팜 조정우 사장과 박정신 임상개발실장은 이날 엑스코프리 주요 임상결과에 기반을 두고 FDA 승인에 대한 의미와 향후 글로벌 진출 계획에 대해 발표했다. 서울대학교 이상건 교수는 뇌전증 치료 현황에 대해 설명했다.

SK바이오팜 조정우 사장은 “엑스코프리 FDA 승인은 한국 제약산업에 한 획을 그은 주요한 역사로 기록될 것”이라면서 “엑스코프리는 한국 제약사가 시냑후보물질 발굴부터 임상 개발, 판매 허가 신청까지 기술이전 없이 독자적으로 진행한 첫 사례로 치료제 효과 및 안전성 등이 세계 수준의 기술을 충족했음을 의미한다”고 설명했다.

SK바이오팜은 수면장애 치료용 신약 수노시에 이어 엑스코프리까지 한국 최초로 FDA 승인 혁신신약을 2개 보유한 제약사가 됐다. 조정우 사장은 “한국에서도 글로벌 제약사와 어깨를 나란히 할 만큼 혁신신약 개발에 대한 경험과 노하우가 쌓인 한국 토종 제약사가 탄생한 것”이라고 말했다.

▲ SK바이오팜 박정신 임상개발실장이 엑스코프리 임상에 대해 설명을 하고 있다. 사진=이코노믹리뷰 황진중 기자

엑스코프리는 SK바이오팜이 2001년부터 개발을 시작했다. 신약후보물질 탐색에만 6년이 소요됐다. 2007년에는 FDA로부터 임상시험신청(IND) 승인을 받고 2008년 임상 1상, 2015년 임상 2상 시험을 완료했다. 임상 3상 완료와 신약판매허가신청(NDA)은 지난해에 이뤄졌다. 올해 11월 판매허가를 받을 때까지 약 19년이 걸린 셈이다.

시장조사기업 프로스트&설리번에 따르면 글로벌 주요 국가 뇌전증 치료제 시장 규모는 2018년을 기준으로 약 61억달러에 이른다. 이 중에서 54%인 33억달러를 미국 시장이 차지하고 있다. 미국 뇌전증 치료제 시장은 2024년까지 약 41억달러에 이를 것으로 전망된다. 조정우 사장은 “미국 시장 성장률이 약 4.4%다. 약가도 지속해서 높아지고 있어 시장 규모가 커질 것”이라면서 “아무래도 미국이 상대적으로 약가가 높아 전체적인 매출이 크다”고 말했다.

엑스코프리, 임상서 효능 입증…많은 환자 ‘완전발작소실’ 보여

뇌전증은 만성 신경계 질환이다. 이는 뇌신경 세포의 일시적인 불규칙적 이상 흥분 현상에 따라 특정한 유발요인 없이 경련이나 발작이 반복되는 질환이다. 크게는 전신발작과 부분발작으로 분류된다. 전신발작은 대뇌 양쪽 반구의 광범위한 부분에서 시작되는 발작이다. 부분발작은 대뇌겉질의 일부분에서 시작되는 신경세포 과흥분성 발작을 뜻한다.

미국 질병통제예방센터(CDC)에 따르면 전 세계 뇌전증 환자 수는 약 6500만명에 이른다. 해마다 약 2만명의 환자가 새롭게 뇌전증으로 진단을 받는 것으로 알려졌다. 신경계 질환 중 4번째로 많은 질환이다. 유병률은 1000명당 5~6명이다. 서울대학교 의과대학 이명건 교수는 “뇌전증은 어렸을 때 발병률이 높다가 낮아진 후 고령 때 다시 높아진다”면서 “알츠하이머 치매 등과 함께 오는 사례가 있어 고령화 사회에 따라 뇌전증 환자 수는 더 늘어날 것”이라고 말했다.

뇌전증은 한 가지 약물로 조절이나 치료가 어려워 여러 치료제를 동시에 투여하는 병용 투여가 필요하다. 이명건 교수는 “기존 뇌전증 치료제 미충족 수요로 치료가 어려웠던 난치성 뇌전증 환자에서 엑스코프리가 새로운 치료 옵션이 될 수 있을 것으로 기대한다”고 덧붙였다.

엑스코프리는 임상에서 약물 투약 기간 중에 발작이 발생하지 않는 ‘완전발작소실’이 나타나기도 했다. 이 의약품은 효능과 안전성이 우수한 의약품으로 평가 받는다. 박정신 임상개발실장은 “엑스코프리는 임상 시험을 통해 통계적으로 유의미한 수의 환자들이 ‘완전발작소실’을 보였다”면서 “이는 환자의 일상이 정상적으로 돌아간다는 것을 의미하는 것으로 엑스코프리가 환자 삶의 질 향상에 크게 기여할 수 있을 것으로 기대된다”고 설명했다.

엑스코프리 임상은 ‘1~3개 뇌전증 치료제를 복용 중임에도 부분 발작이 멈추지 않는 환자들을 대상으로 한 2개의 무작위 이중맹검 위약대조 임상시험’과 ‘대규모 다기관 오픈라벨 안전성 임상 시험’ 등이 진행됐다. 임상에 결과에 따르면 엑스코프리는 시험한 모든 용량에서 위약투여군 대비 통계적으로 유의미하게 발작 빈도를 낮췄다. 해당 임상은 미국과 유럽을 포함한 글로벌 국가에서 실시됐다.

▲ 엑스코프리 발작빈도 감소율 증가(18주 투약 기준). 출처=SK바이오팜

엑스코프리는 6주간 적정 기간에 이어 6주간 약물 치료 유지기간 동안 연구가 진행된 첫 번째 임상시험에서 참가 환자 중 최대 200mg를 복용한 환자들의 발작 빈도 중앙값이 56% 감소했다. 위약 투여군에서는 22%가 감소했다.

6주간 적정 기간에 이어 12주간 유지기간으로 이뤄진 두 번째 임상시험에서는 100mg, 200mg, 400mg 엑스코프리를 복용한 환자들 발작 빈도 중앙값이 각각 36%, 55%, 55% 감소했다. 위약 투여군은 24% 감소했다. SK바이오팜 관계자는 “위약 투여군 대비 통계적으로 유의미한 결과”라고 설명했다.

두 임상 시험에서는 유의미한 환자 수에서 ‘완전발작소실’이 나타났다. 이는 약물 투약 기간 중에 발작이 발생하지 않는 것으로 환자가 일상 생활에 어려움이 없다는 것을 의미한다. 업계 관계자는 “완전발작소실은 삶의 질을 향상 시킬 수 있는 가장 중요한 요소로 뇌전증 신약 선택에서 중요한 지표로 받아들여진다”고 설명했다.

▲ 엑스코프리 완전발작소실 증가(12주 유지기간 기준). 출처=SK바이오팜

첫 번재 임상시험 사후 분석에 따르면 엑스코프리는 28% 환자들이 유지기간 동안 완전발작소실을 보였다. 위약 투여군에서는 9% 환자가 완전발작소실을 나타냈다. 두 번째 임상시험에서는 유지기간 동안 100mg, 200mg, 400mg 복용 환자들에서 각각 4%, 11%, 21%가 완전발작소실을 보였다. 위약 투여군은 1%였다.

엑스코프리 임상에는 1900명 이상 환자가 참여했다. 위약 대비 발생한 이상 작용은 졸음, 어지럼증, 피로, 복시, 두통 등이 있었다. 심각한 약물 반응으로는 호산구 증가와 전신성 증상을 동반하는 약물반응, 자살 충동 및 행위, 신경적 이상 반응 등이 있었다. SK바이오팜 관계자는 “임상 후 환자에게 계속 복용할지 설문했을 때 83%가 지속해서 복용할 것이라고 대답했다”면서 “FDA에서는 약물과민반응에 주의가 필요하지만 최종 허가를 내줬다”고 설명했다.

황진중 기자  |  zimen@econovill.com  |  승인 2019.11.27  09:55:00
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