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메지온 '유데나필', 성공이냐 실패냐…공은 FDA로내년 1분기 신약허가신청 진행 예정

[이코노믹리뷰=최지웅 기자] 메지온의 심장질환 치료제 '유데나필' 임상 3상 결과를 놓고 시장의 반응이 엇갈리고 있다. 메지온이 17일(현지시간) 미국 필라델피아에서 열린 '미국심장학회(AHA) 2019'에서 발표한 유데나필 임상 3상의 주요 결과가 다소 애매모호했기 때문이다.

유데나필은 임상 3상에서 1차 평가지표(최대산소섭취능력, VO2 max)를 충족하지 못했으나 2차 평가지표(산소소비량, VO2 at VAT)에서 유의미한 결과를 도출해냈다. 사실상 반쪽짜리 성공이라는 평가가 나온다. 그러나 메지온은 2차 지표를 토대로 미국 식품의약국(FDA)에 신약허가 신청이 가능하기 때문에 유데나필의 임상 3상은 성공적이라고 주장하고 있다.

   
▲메지온은 17일(현지시간) 미국 필라델피아에서 열린 '미국심장학회(AHA) 2019'에서 희귀질환인 선천성 단심실증 치료제 유데나필의 임상 3상 결과 데이터를 공개했다. 출처=AHA

메지온, 유데나필 임상 결과 성공적

이번 임상 3상은 FDA의 허가를 받아 폰탄수술 환자 400명을 대상으로 유데나필의 효과를 측정하는데 초점이 맞춰졌다. 폰탄수술은 심장 구조상 정상적으로 2개가 있어야 하는 심실이 1개만 있거나 매우 작게 태어난 심장 기형 어린이 환자에게 주로 시술된다. 하지만 수술 이후 혈액이 일부 굳어 혈전이 생기거나 체순환 부위 혈전으로 인해 뇌경색이 유발되는 등 여러 위험 요소를 안고 있다. 유데나필은 이 같은 합병증을 막기 위해 개발된 치료제다. 폐혈관 압박을 감소시키고 폐혈류를 개선하는 등 혈관 관련 질환에 효과를 보이면서 기대를 모았다.

그러나 유데나필은 이번 임상 3상에서 애초 1차 지표로 삼았던 '최대 운동 상태에서의 최대 산소 소비량' 개선 효과를 충족하지 못해 아쉬움을 남겼다. 다만 2차 지표를 통해 산소소비량, 운동량, VE/VCO2(호흡 내 이산화탄소 배출 비율) 등에서 유효성을 입증해 완전히 실패한 임상이라고 단언하기도 어려운 상황이다. 업계 관계자는 "1차에서 실패하고 2차에서 좋은 결과가 나왔다고 해도 그 임상은 사실상 실패했다고 보는 게 맞다"고 평가했다.

이와 관련해 메지온은 유산소에서 무산소 운동으로 바뀌는 시점(VAT)에서 산소소비량 개선을 입증했기 때문에 신약허가 신청은 무리가 없다는 입장을 고수하고 있다. 메지온은 19일 홈페이지를 통해 "결론부터 말하면 유데나필 임상 결과는 성공"이라면서 "임상의 목표는 폰탄 환자의 운동능력 향상을 검증하는 것"이라고 밝혔다.

   
▲유데나필 임상 3상 결과 VAT에서의 운동 능력 평가. 출처=KB증권

메지온에 따르면 최초 임상 설계 시, 기존 적응증 중 가장 유사하다고 파악되고 있는 폐동맥고혈압(PAH)의 임상 사례를 지표로 삼아 운동능력 측정치를 사용했다.

메지온은 “지난달 8일 FDA와 가진 회의에서 VO2 at VAT가 더 중요한 지표임을 FDA도 인정했고 신약허가신청서(NDA)를 제출하기로 결정했다”고 강조했다.

이어 "이번 학회에 참석한 대부분의 의사로부터 의학적으로 진일보된 임상 결과라는 평가를 받았다"며 "이들은 유데나필이 예정대로 출시할 경우 본인 외에 주변 의사들에게도 처방을 권유할 계획이 있다는 의견을 줬다"고 주장했다.

성공과 실패, FDA 선택에 달렸다

일부 전문가들은 유데나필의 임상 3상 결과가 다소 미흡하지만 신약 허가 가능성을 조심스럽게 점치고 있다. 현재 FDA 허가를 받은 선천성 단심실증 치료제가 전무하기 때문이다. 게다가 유데나필은 지난 2016년 FDA로부터 희귀의약품으로 지정돼 '우선심사(PRV)'에 해당될 가능성도 높다. PRV를 획득하면 허가 심의기간이 기존 10개월에서 6개월 이내로 단축된다.

신재훈 한화투자증권 연구원은 "유데나필의 임상은 단심실증 환자의 운동능력 향상에 초점이 맞춰졌다"며 "단순 산소 포화도를 측정하는 VO2 max보다 운동능력과 관계있는 지표인 VO2 at VAT이 더욱 적합하다는 게 이번 학회에서 발표된 내용"이라고 설명했다. 이어 "메지온이 유데나필의 NDA 제출을 결정한 것으로 보아 FDA도 이번 임상의 2차 평가지표인 VO2 at VAT의 중요성을 충분히 인지하고 받아들인 것"이라며 "유데나필의 NDA는 내년 1분기로 예상한다"고 분석했다.

반면 다수의 전문가들은 벌써 임상의 성공과 실패를 논하는 건 매우 성급하다고 지적했다. 여러 변수로 인해 어떠한 결과가 나올지 아무도 알 수 없다는 게 이들의 주장이다. 사실상 유데나필의 운명은 미 FDA 선택에 의해 좌우된다고 해도 과언이 아니다. 

업계 관계자는 "FDA가 1차 지표를 충족하지 못했더라도 신약허가를 승인할 수 있고, 1차 지표의 유효성을 다시 입증할 것을 요구할 수도 있다"면서 "다양한 변수가 존재하는 만큼 유데나필의 허가 가능성을 예측하기 어렵다"고 말했다.

최지웅 기자  |  jway0910@econovill.com  |  승인 2019.11.21  14:00:08
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