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메지온 ‘유데나필’ 임상 3상 절반의 성공?…“2차 지표로 신약허가 가능”1차 지표 산소소비량서 유의미한 결과 확보 못해
▲ 메지온 관계자가 AHA2019에서 유데나필과 임상 3상과 관련한 발표를 하고 있다. 출처=KB증권

[이코노믹리뷰=황진중 기자] 메지온이 개발한 단심실증 치료제 ‘유데나필’과 관련한 임상 3상이 절반의 성공을 거둔 것으로 평가된다. 유데나필은 임상 3상 결과 1차 평가지표를 통계적으로 유의미하게 충족시키지 못했지만 2차 평가지표에서 유의미한 결과가 확보됐다. 메지온은 2차 평가지표를 토대로 신약허가를 신청할 것으로 보인다.

메지온은 17일(현지시간) 미국 필라델피아에서 개최된 ‘미국심장협회 연례학술대회(AHA2019)’에서 단심실증 치료제 유데나필의 글로벌 임상 3상 탑라인 데이터를 공개했다. 탑라인 데이터는 최종 임상 결과를 발표하기 전에 먼저 공개하는 일부 핵심 지표다.

단심실증은 선천적으로 심장을 이루는 좌심실과 우심실 중 심실이 한 개만 있는 희귀질환이다. 유데나필은 단심실증으로 ‘우심방-폐동맥 우회수술(폰탄수술)’을 받은 청소년 환자의 심장과 운동기능을 개선하는 단심실증 치료용 신약후보물질이다.

메지온은 3단계 무작위화 이중 맹목 위약 통제 임상 실험을 미국, 캐나다, 한국의 30개 센터에서 12세에서 18세 사이의 400명의 남녀 참가자를 대상으로 진행했다. 메지온은 유데나필 글로벌 임상 3상에서 단심실증 환자의 산소소비량을 최대화해 운동능력을 향상시킨다는 가설을 내세웠다.

유데나필 임상 3상 결과. 출처=메지온

임상결과 유데나필 치료 시 1차 평가지표인 최대 운동상태에서의 최대 산소소비량 산소소비량은 유의미하게 증가하지 않았지만 2차 평가지표인 운동성능 측정값은 향상됐다. 1차 평가지표가 충족되지 못한 이유로는 심장 기능이 떨어지는 폰단수술 환자들의 특성상 최대 산소소비량 측정이 어려운 점이 꼽힌다.

메지온 관계자는 “미국 식품의약국(FDA)와 협의 후 한 단계 낮은 적절한 수준의 활동에서 산소소비량을 측정했다”면서 “이번 연구는 폰탄수술 후 청소년 운동능력 측정에서 긍정적인 영향을 확인한 최초의 대규모 임상 3상 시험이었다”고 설명했다.

유데나필이 관상동맥 폰탄수술 중 하나인 완전 체정맥폐동맥연결(TCPC)을 받은 환자의 ㅅ미혈관 기능을 향상시켰다고 풀이된다. 메지온 관계자는 “단심실증 환자들에서 유데나필의 효과를 확인하기 위해서는 장기적인 감시가 필요하다”고 덧붙였다.

유데나필은 지난 2016년 FDA로부터 희귀의약품으로 지정됐다. 메지온은 올해 10월 유데나필 신약허가 신청(IND)를 위해 FDA와 사전 미팅을 했다. 메지온 관계자는 “폰탄치료를 받은 단심실증 환자가 유데나필로 치료받을 수 있도록 신속하게 신약허가 신청(NDA)를 제출할 것”이라면서 “FDA는 유데나필 임상 3상 탑라인 데이터를 초기 검토하고 모든 신약 허가에 필요한 정보가 제공된다는 가정 하에 신약허가 신청이 가능하다고 판단했다”고 설명했다.

FDA는 1차 평가지수를 만족하지 못한 근거와 2차 평가지수의 임상적 유용성, 통계적 유의미성에 대한 검토를 통해 신약허가 여부를 결정할 예정이다.

황진중 기자  |  zimen@econovill.com  |  승인 2019.11.18  09:27:33
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