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'프로탁' 뭐길래…단백질 분해 기술로 시총 8600억원 기업 탄생프로탁 선두주자 '아비나스', 기술이전으로 1조 6000억 벌어
   
▲프로탁 기술의 모식도. 출처=한국산업기술평가관리원

[이코노믹리뷰=최지웅 기자] 특정 단백질의 분해를 유도하는 기술인 '프로탁'이 새로운 신약개발 플랫폼으로 주목을 받고 있다. 프로탁은 '질병 관련 표적단백질'에 '단백질 분해 유도효소'를 가까이 붙여 특정 질병 단백질을 분해하는 새로운 약물 작용 원리를 말한다.

이 원리를 기존 신약개발 과정에 적용한다면 새로운 후보물질을 찾아낼 수 있는 기반으로 탈바꿈한다. 즉 '신약개발 플랫폼'으로 활용될 수 있다는 의미다.

신약개발 플랫폼이란 환자의 복용 편의성을 개선하거나 효능을 높이는 등 기술적인 진화를 이뤄 높은 부가가치를 만들 수 있는 원천기술을 일컫는다. 한미약품의 ‘랩스커버리’, 미국 인사이트의 ‘다중표적항체 플랫폼’ 등이 대표적인 신약개발 플랫폼이다.

억제보다 제거

일반적으로 약물은 특정 단백질과 결합해 해당 단백질의 기능을 저해하는 방식으로 약효를 발현한다. 즉, 질병 관련 단백질의 결합부위를 어떤 식으로 공략할 수 있느냐에 따라 신규 치료제 발굴 가능성을 판단할 수 있다.

한국화학연구원에 따르면 미국 식품의약국(FDA)에 승인된 약물 중 표적으로 쓰이는 단백질은 400여 종이다. 사람의 질환을 야기한다고 알려진 3000여 개의 단백질 가운데 불과 13%만이 표적 단백질로 개발된 것이다. 현재의 약물 기술은 대부분의 질환 단백질을 표적으로 삼아 그 기능을 억제하기 어렵기 때문이다.

따라서 질병 관련 단백질 자체를 선택적으로 제거하는 프로탁이 새로운 개념으로 주목을 받고 있다. 프로탁은 표적단백질분해 기술로 개발하기 어려운 약물뿐만 아니라 이미 개발된 약물의 내성까지 극복할 수 있을 것으로 기대된다.

   
▲최근 5년간 프로탁 기술 바이오텍과 빅 파마 간 빅딜 현황. 출처=한국산업기술평가관리원

프로탁 선두주자 '아비나스'

프로탁 기반 의약품 개발은 미국을 중심으로 활발하게 이뤄지고 있다. 특히 아비나스가 지난해 12월 전립선암 치료제 ARV-110의 임상 1상 승인을 받으며 프로탁 기술의 선두주자로 떠올랐다.

아비나스는 프로탁 관련 다양한 논문을 발표하며 주목을 받은 예일대 연구진이 2013년 설립한 바이오 업체다. GSK, 제넥텐, 머크 등 글로벌 제약사와 다양한 단백질 표적을 분해하는 공동연구를 수행하고 있다. 아비나스의 주요 신약 파이프라인은 전립선암 치료제 'ARV-110'과 유방암 치료제 'ARV-471'이다. 모두 프로탁 기술을 기반으로 개발되고 있다.

연구성과도 속속 공개되고 있다. 이 회사는 지난달 23일 'ARV-110'과 'ARV-471'의 임상 1상 결과를 처음 발표했다. 연구 결과에 따르면 이번 임상 1차 지표를 통해 안정성과 경구용 가능성을 입증했다. 용량 의존적으로 사람 혈액에서 약물농도가 높아졌으며, 혈중 농도가 유효 농도 범위에 도달한 상황에서도 부작용이 관찰되지 않았다. 결과적으로 향후 임상 2상 가능성을 높이는 요인으로 평가된다. 현재 아비나스의 시가총액은 약 8600억원을 형성하고 있다.

   
▲주요 국가별 특허 출원 동향. 출처=한국산업기술평가관리원

한국 내 프로탁 연구는 초기단계 

프로탁은 미래 유망 신약개발 플랫폼 기술로 다수의 글로벌 제약사들이 대규모 연구와 투자를 진행해 치료제 개발에 적극 나서고 있다. 실제로 화이자, 제넨텍, 머크 등 글로벌 제약사가 아비나스와 기술이전 계약을 맺으며 프로탁 기술에 대한 높은 기대감을 드러냈다. 이들 회사가 아비나스와 체결한 총계약 규모는 14억달러(1조 6300억원)에 달한다. 따라서 프로탁 기술을 성공적으로 구현할 경우 기술수출을 통해 막대한 수익 창출이 예상된다.

특히 프로탁 기술은 기존의 치료법으로 한계가 있는 치매, 암 등 희귀난치성 질환을 정복할 수 있는 혁신신약 개발에 유용하게 쓰일 것으로 기대된다. 이를 통해 희귀난치성질환 치료제 시장을 대체하고 막대한 부가가치를 창출할 수 있다.

프로탁 기반 의약품 개발기술에 대한 주요 국가별 특허출원 현황을 살펴보면, 미국이 431건으로 특허 출원이 가장 활발하다. 이어 유럽과 한국 및 일본 순으로 특허 출원이 진행되고 있다. 한국의 경우 꾸준히 특허출원이 이뤄지고 있으나 연구성과가 미흡하다는 평가를 받는다. 아직 우리나라는 프로탁 연구 초기 단계로 제약업계의 관심과 정부의 적극적인 지원이 절실한 상황이다.

최지웅 기자  |  jway0910@econovill.com  |  승인 2019.11.15  16:00:33
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