[이코노믹리뷰=최지웅 기자] 코오롱생명과학의 ‘인보사’ 사태로 우리나라 유전자치료제 개발에 제동이 걸렸다. 유전자치료제는 미래산업을 바꿀 파격적인 혁신기술 중 하나로 꼽히지만 대형 악재가 터지면서 최대 고비를 맞고 있다. 최근 인보사 사태로 유전자치료제 개발과 관련한 규제를 강화해야 한다는 목소리가 쏟아지고 있다. 반면 이번 사태를 유전자치료제 전체의 문제로 확대해석해 불필요한 족쇄를 채워선 안 된다는 지적도 나온다. 내부적으로 거센 실랑이를 벌이고 있는 사이 이웃나라 중국은 공격적인 규제 개선으로 세포·유전자치료제 개발에 속도를 내고 있다. 그동안 일본이 주도했던 세포치료제와 달리 유전자치료제 개발은 한국이 다른 아시아 국가보다 한발 앞서고 있다는 평가를 받아왔다. 하지만 제대로 칼을 휘둘러보기도 전에 승기를 내어줄 위기에 놓였다.
인보사 사태로 시작된 암운
우리나라 유전자치료제 시장은 2017년 코오롱생명과학의 ‘인보사케이주'가 처음으로 신약 허가를 받으면서 주목을 받았다. 같은 해 11월 개발사 코오롱티슈진은 인보사 개발 성과를 내세워 코스닥 시장까지 입성했다. 그러나 지난 3월 인보사 2액 성분이 연골세포가 아닌 종양 유발 가능성이 있는 신장 세포라는 사실이 드러나면서 식품의약품안전처로부터 품목허가 취소처분을 받았다.
현재 성분이 뒤바뀐 인보사 사태는 최근 코오롱티슈진이 상장폐지 위기를 넘기며 잠시 한숨을 돌리는 모양새다. 한국거래소 코스닥시장본부는 지난달 11일 코스닥시장위원회 회의 결과 코오롱티슈진에 개선 기간 12개월을 부여하기로 했다고 공시했다. 미국 식품의약국(FDA)의 인보사 임상 재개 가능성이 이번 결정에 영향을 준 것으로 풀이된다.
코오롱티슈진과 더불어 기대를 모았던 헬릭스미스도 유전자치료제의 높은 벽을 넘지 못했다. 당뇨병성 신경병증 유전자치료제인 ‘엔젠시스’가 첫 번째 임상3상에서 ‘약물 혼용’이라는 황당한 이유로 결론 도출에 실패한 것이다. 헬릭스미스는 6개월 내 두 번째 임상3상을 진행할 예정이지만 미 FDA에 품목허가를 신청할 때까지 최소 3년가량 더 기다려야 한다는 점에서 사실상 실패로 여겨지고 있다.
잇따른 악재에 국내 유전자치료제 시장에 암운이 감돌고 있는 가운데 관련 기업들에 대한 투자심리가 크게 위축되고 있다. 이로 인해 일부 개발사들은 자금 확보에 상당히 애를 먹고 있는 것으로 나타났다. 갈수록 자금 사정이 어려워질 경우 국내 바이오 기업들이 상대적으로 진입장벽이 낮은 항체 치료제나 줄기세포 치료제로 전략을 수정할 수 있다는 관측이 나온다. 차세대 바이오의약품 중에서 가장 부가가치가 높은 분야인 유전자 치료제에 지속적인 지원과 투자가 절실한 상황이다..
비싸고 만들기 어렵지만 성공하면 대박
유전자치료제는 세포치료제와 함께 바이오의약품 중에서 가장 진보한 3세대 치료제로 분류된다. 인슐린, 성장 호르몬 등 유전자조작기술을 이용해 제조된 단백질을 성분으로 한 유전자재조합 의약품과는 궤를 달리한다. 유전자 치료제는 사람의 유전자를 기반으로 제조되기 때문에 내성이나 부작용이 거의 없고 치료 효능이 월등한 것으로 알려졌다. 기존 치료법으로 완치가 어려웠던 선천적 혹은 후천적인 질병을 극복하는 치료 대안으로 거론되고 있다.
다만 기존 치료제와 비교할 수 없을 정도로 가격이 비싸다는 게 단점이다. 실제로 노바티스가 지난 5월 출시한 척수성근위축증(SMA) 치료제 ‘졸젠스마’는 1회 투약에 무려 210만달러(약 25억원)의 비용이 든다. 환자가 평생 한 번만 주사를 맞으면 되고, 이렇다 할 근본적인 치료제가 없는 상황이기 때문에 고가에도 사용할 수밖에 없다는 반응이다. 이에 국내 제약사도 유전자 치료제 개발에 성공하면 대박을 터트릴 수 있다는 분석이 나온다.
아울러 유전자치료제는 윤리적 문제나 안정성 검증 등 각종 의혹이 꾸준히 제기되면서 정책적·사회적 합의가 필요한 상태다. 우리나라도 유전자치료제 활성화를 위해 일부 규제를 개선했다. 식품의약품안전처는 2016년 ‘의약품 개발지원 및 허가특례에 관한 법률’ 제정과 ‘세포치료제 조건부 허가 운영지침’을 마련했다. 하지만 여전히 임상시험 허가, 판매 승인, 보험 수가 적용 등 까다로운 규정이 산적해 갈 길이 멀다는 평가다.
유전자치료제는 최근 말기 암 환자를 대상으로 임상시험이 활발하게 진행되면서 차세대 치료제로 두각을 나타내고 있다. 생명공학정책연구센터에 따르면 2017년 유전자치료제 시장은 7억9400만달러로 다른 바이오의약품 대비 규모가 크지 않다. 하지만 차세대 항암제, 희귀질환 치료제 등으로 주가를 높이면서 가파른 성장 곡선을 그리고 있다. 우리나라도 툴젠 등 다수의 기업이 유전자치료제 시장을 선점하기 위해 사활을 걸고 있다. 최근 이들 기업의 연구개발 성과가 가시화되면서 국내 유전자치료제에 대한 기대감도 커지고 있다.
심현승 툴젠 기획홍보 팀장은 “유전자치료제 개발은 현재 초기 단계로 다양한 기술이 계속 쏟아져나오고 있다”며 “향후 유전자치료제 분야에서 뛰어난 효과를 보이는 치료제가 개발된다면 그간에 잃어버린 신뢰를 다시 회복할 수 있을 것”이라고 말했다.