▲ 셀리버리가 공개한 파킨슨병 동물 모델에서 iCP-Parkin 투여군과 미투여군 대조 그림. 출처=셀리버리

[이코노믹리뷰=황진중 기자] 셀리버리가 파킨슨병 치료용 신약 ‘iCP-Parkin’의 효능인 운동능력 회복을 확인했다.

셀리버리는 28일 미국 시카고에서 지난 19일부터 23일까지 열린 ‘미국신경학회(SFN, Society For Neuroscience)’가 주최하는 뇌과학 연례학술대회인 ‘뉴로사이언스(Neuroscience) 2019’에서 파킨슨병 치료신약 iCP-Parkin의 최신 연구개발(R&D) 결과 3건을 발표했다고 밝혔다.

‘파킨슨병 동물모델에서 iCP-Parkin의 뇌신경세포 전송을 통한 치료효능(Intracellular Delivery Of Parkin Protects Dopaminergic Neurons)’에 대한 내용은 다이나믹 발표로 선정돼 셀리버리 뇌질환 신약개발실 실장인 정은나 부장(미국 버지니아 공과대학 박사)이 직접 발표했다.

이번 미신경학회에선 100:1의 경쟁을 통해 소수의 발표만이 비디오, 오디오를 입체적으로 사용하는 다이나믹 발표 기회를 부여 받았다.

셀리버리는 또 iCP-Parkin에 의한 파킨슨병 치료 메커니즘을 성공적으로 규명한 최신 연구결과 2건 ‘파킨슨병 유발 단백질 응집체 축적 억제(iCP-Parkin Suppresses Accumulation Of Pathological α-Synuclein)’ 및 ‘손상된 마이토콘드리아 회복을 통한 신경세포 보호 효과 (iCP-Parkin Has Neuro-Cytoprotective Activity)’도 발표했다.

셀리버리 관계자는 “iCP-Parkin은 파킨슨병을 일으키는 단백질 응집체(α-Synuclein)의 뇌신경 축적으로 발병하는 파킨슨병 쥐 모델에서 90%의 운동능력 회복을 보였다. 뇌조직에서는 병리학적으로 축적된 α-Synuclein 단백질의 72%를 제거했을 뿐만 아니라 신경독성물질 (6-OHDA)로 유도된 다른 파킨슨병 쥐 모델에서 96%의 행동능력 회복효과를 보였다”고 설명했다.

셀리버리는 또 α-Synuclein 과발현 파킨슨병 세포모델에서 iCP-Parkin이 뇌신경 세포 속으로 침투해 파킨슨 유발 병리 단백질 α-Synuclein 응집체의 약 91% 제거를 유도해 파킨슨병으로부터 뇌신경세포 사멸억제 효능(94%)을 발휘한다는 점도 추가로 발표했다.

셀리버리 관계자는 “α-Synuclein 응집체 감소와 함께 iCP-Parkin은 세포사멸인자(cleaved Caspase-3)를 100% 감소시켰다”면서 “손상된 마이토콘드리아 제거 및 신생성 작용은 각각 미처리군 대비 100% 완벽하게 향상됐다”고 설명했다.

셀리버리 관계자는 “다이나믹 발표현장에는 글로벌 제약사들의 집중적인 관심과 질문, 개별 미팅으로 이어졌다”면서 “최대 관심사는 어떻게 TSDT 플랫폼 기술은 혈뇌장벽 (BBB) 투과가 가능하며 어느 정도의 효율인지였다. 그들은 또 파킨슨병 동물 모델에서 증명된 iCP-Parkin의 운동성 회복능력에 매우 놀랐다”고 덧붙였다.

미국의 저명한 암연구소인 앰디 엔더슨 연구소(MD Anderson Cancer Center)에서도 TSDT 플랫폼 기술을 암치료에 적용하고자 협력방안을 논의하는 자리를 향후 마련하기로 했다.

셀리버리는 파킨슨 연구의 최고 비영리기금인 파킨슨 재단(Parkinson’s foundation)과 마이클제이폭스 재단(MJFF) 또한 향후 iCP-Parkin 연구 및 비임상‧임상 신약개발에 연구비 및 임상 개발비용을 댈 수 있다는 제안을 해왔다고 밝혔다.

셀리버리 관계자는 “현재 iCP-Parkin 연구 결과들은 해외 저명 신약임상개발 관련 저널 게재를 위해 심사 중이다”면서 “이번 학회 발표와 향후 톱 1% 수준의 논문 게재를 통해 궁극적 신약물질 라이센싱아웃(L/O)에 박차를 가할 수 있을 것으로 기대한다”고 밝혔다.