[이코노믹리뷰=황진중 기자] 코오롱티슈진이 개발하고 코오롱생명과학이 한국 판권을 보유한 골관절염 세포유전자치료제 ‘인보사(개발명 TG-C)’의 안전성 및 유효성과 관련한 논문이 발표됐다. 인보사는 최초 임상허가신청 시 식품의약품안전처에 제출된 서류에 기재된 세포와 실제로 의약품에 활용된 세포가 다르다는 사실이 공개되면서 안전성 및 유효성에 대해 논란이 있었다.

코오롱생명과학은 22일 미국의 권위 있는 정형외과 전문의들이 골관절염 세포유전자치료제 인보사에 대해 세포 착오에도 불구하고 품질, 제조 프로세스, 안전성과 효능에는 영향이 없다는 견해를 공개했다고 밝혔다.

미국 정형외과 자바드 파비지(Javad Parvizi) 박사와 존스홉킨스대 정형외과 부교수를 지낸 마이클 A. 몬트(Michael Albert Mont) 박사 등은 미국 정형외과 학술지인 ‘서지컬 테크놀로지 인터내셔널(Surgical Technology International)’에 ‘무릎 골관절염에 대한 새로운 세포 기반 유전자 요법의 안전성 및 효능(The Safety and Efficacy of a Novel Cell-Based Gene Therapy for Knee Osteoarthritis)’이라는 논문을 실었다.

코오롱생명과학 관계자는 “논문 내용은 인보사 사태 이후 최초로 전문의들이 과학적 근거를 토대로 인보사의 안전성과 효능을 다시 한 번 확인한 것이다”면서 “자바드 파비지 박사와 마이클 A. 몬트 박사는 인보사 미국 임상에 참여한 정형외과 분야의 권위자들”이라고 설명했다.

이 논문은 염증억제인자(TGF-β1)을 발현하는 형질 전환된 인간 세포를 이용해 새로운 골관절염 유전자 치료제 인보사가 개발됐고, 인보사의 안전성과 효능은 비임상 및 임상 1상, 2상, 3상 시험을 통해 입증됐다는 내용을 담고 있다.

인보사는 주성분인 세포 중 하나가 최초 임상 시 승인되었던 세포가 아닌 다른 세포에 기반을 두었다는 사실이 밝혀져 안전성 및 효능 등에 대해 우려의 목소리가 있었다. 해당 치료제는 10년 이상의 임상 데이터를 통해 종양원성 등 안전성을 의심할 만한 증거가 없음을 확인했다고 연구진은 밝혔다.

연구진은 논문에서 인보사가 안전한 이유로 코오롱티슈진이 350명 이상의 환자를 대상으로 한 5개의 임상 연구에서 어떤 심각한 부작용(SAE, Serious Adverse Event)도 관찰된 적이 없었다고 강조했다.

연구진은 인보사가 투여되는 무릎 관절 공간은 인체 내 다른 부분에 비해 비교적 혈관이 없으므로 투여된 약물이 인체의 전신을 순환할 일은 거의 없으며 모든 임상 단계에서 사용된 세포가 바뀐 적이 없음을 이유로 들었다. 또한 제조과정에서 형질전환세포(hChonJb#7 세포)에 방사선을 조사했기에 세포의 복제능력이 없어졌다고도 밝혔다.

연구진은 논문의 결론에서 모든 연구에서 인보사 투여와 관련해 심각한 부작용은 나타나지 않았으며 인보사의 성분 중 형질 전환된 성분의 명칭은 변경됐으나 제품 자체는 변경되지 않았고 이러한 식별 오류(identification error)가 인보사의 품질, 제조 공정, 안전성 또는 효능에 영향을 미치지 않는다고 거듭 설명했다.

코오롱생명과학 관계자는 “세포 착오에 대한 우려에도 해당 치료제가 여전히 안전함을 강조한 것이다”면서 “연구진은 무릎 골관절염 치료를 위해 잠재력을 갖춘 인보사가 계속 사용되고 연구되길 기대한다고 덧붙였다”고 말했다.

논문이 실린 해당 학술지는 미국의 외과전문 학술지로 연간 100건 이상 외과 관련 최신 논문을 소개하고 있으며 해당 학술지의 실린 논문 중 1800건 이상의 논문이 미국 국립의학도서관 온라인데이터베이스(PUBMED)에 등록돼 있다.