[이코노믹리뷰=황진중 기자] 헬릭스미스는 13일 아데노부속바이러스(AAV, Adeno-Associated Virus) 벡터를 기반으로 한 유전자치료제 ‘AV1H(rAAV1-HGF)’이 ‘근위축성 측삭 경화증(ALS, Amyotrophic Lateral Sclerosis, 루게릭병)’의 치료에 사용될 수 있다는 가능성을 보여주는 연구결과를 확인해 신경병리학 전문지 ‘Acta Neuropathologica Communications’ 온라인판에 발표했다고 밝혔다.

헬릭스미스는 척수강에 유전자를 효율적으로 전달할 수 있는 AAV 종류(subtype)인 AAV1을 발굴했다. 해당 종류에 HGF유전자를 삽입해 재조합 AAV인 AV1H를 제조했다.

연구결과 AV1H가 신경이 손상된 동물 모델에서 말초신경의 기능을 회복시켜 운동 기능을 개선하고 신경세포를 재생시키는 것이 발견됐다.

AV1H는 ALS 질환 모델로 가장 많이 활용되는 SOD1-G93A 형질전환 쥐에서 운동기능 개선과 생존율을 증가시켰다. 헬릭스미스 관계자는 “AV1H가 중추신경계에서 산화 스트레스를 감소시켜 운동 뉴런의 재생을 촉진시키는 것을 발견했다”고 설명했다.

연구결과는 ALS 질환을 포함한 다양한 신경퇴행성 질환 등을 근본적으로 치료할 수 있는 재생의약(Regenerative drug)의 가능성을 나타낸다.

헬릭스미스는 이미 미국 ALS 전문가와 병원 네트워크를 구축했다. 2021년을 목표로 AV1H를 활용해 ALS 질환을 대상으로 미국에서 임상 1상을 실시할 방침이다. 이는 척수강에 투여해 치료할 수 있는 다양한 퇴행성 신경질환에 적용될 것으로 보인다.

김선영 헬릭스미스 대표이사 박사는 “AV1H가 운동기능은 물론 생존율까지 증가시킬 수 있다는 발견은 놀랍다. 최대한 빠른 시일에 임상시험을 실시해 치료 효과를 증명할 계획이다”면서 “여러 데이터를 종합해볼 때 AV1H가 다양한 신경퇴행성 질환에 적용될 수 있기 때문에 상업적 의미가 매우 크다”고 언급했다.

한편 헬릭스미스는 AV1H와는 별도로 VM202를 사용해 ALS 질환을 대상으로 미국에서 임상 1상을 성공적으로 완료하고 임상 2상을 계획 중이다.

김선영 대표이사는 “ALS 질은 발병 후 2~5년 내에 사망하는 치명적인 질환(fatal disease)으로서 대부분 원인이 밝혀져 있지 않다. 다양한 시도로 치료제 포트폴리오를 구축하는 것이 중요하다”면서 “AV1H는 VM202와는 전혀 다른 물질로서 약력학(PK)와 약동력학(PD)는 물론, 주사 방법도 다르므로 타겟 세포가 다르고 작동 메커니즘도 매우 다르다. 이 2개 제품의 개발을 동시에 진행하는 것이 성공 극대화는 물론 시장 확대에 기여할 수 있는 사업 전략이다”라고 말했다.