[이코노믹리뷰=황진중 기자] 지트리비앤티는 29일 유양디앤유와 설립한 미국 합작법인(Joint Venture)인 리누스 테라퓨틱스가 미국에서 진행 중인 수포성 표피박리증(EB, Epidermolysis Bullosa)의 임상 3상을 위한 오픈 스터디 임상 시험의 첫 피험자 투여를 개시했다고 밝혔다.

지트리비앤티는 NRDO(No Research Development Only) 모델의 바이오테크 전문기업으로 3개의 자회사를 통해 안구건조증 치료신약과 수포성 표피박리증 치료신약, 교모세포종 치료신약을 개발하고 있다.

NRDO 모델은 기초 연구는 하지 않고 오직 개발만 하는 신약개발 사업전략으로 초기 임상단계에 있는 성공 가능성이 높은 파이프라인을 도입해 임상을 진행한 후 후기 임상 단계나 허가 단계에서 글로벌 제약사에 물질이전(기술수출)을 하는 사업모델이다.

이번에 임상 3상을 위한 오픈 스터디 임상 환자 투약을 시작한 EB 치료제 ‘RGN-137’은 지트리비앤티와 유양디앤유가 각각 50%의 지분을 보유한 합작법인 리누스 테라퓨틱스가 개발 중인 혁신신약이다.

EB은 표피와 표피-진피 경계부 등을 구성하는 단백질을 만드는 유전자가 변이돼 가벼운 외상에도 쉽게 물집이 발생되어 피부와 점막에 통증이 생기는 희귀한 유전성 질환이다.

미국과 유럽에서만 5만명의 환자가 있는 영·유아층의 발병률이 높은 중증 희귀 난치성 질환이다. 전세계 EB환자는 약 50만명이다. 표준치료제가 아직 없어 상처치료제 등을 대증요법으로 치료를 하고 있다. 의약품 시장 조사기관(knowledge sourcing intelligence)에 따르면 2017년 기준 1조 4천억원의 시장규모를 형성하고 있다.

이전에는 FDA의 EB 허가 가이드라인이 없어 일반적 만성 피부질환 치료제와 동일한 평가기준을 적용해왔다. 해당 기준에 따르면 완치효과가 있는 경우에만 허가를 받을 수 있어 난치성 질환인 EB 치료제 개발이 어려운 상황이었다.

FDA는 지난해 6월 일부 치료효과가 있는 경우에도 허가를 받을 수 있도록 유연해진 별도 가이드라인을 제정하겠다고 발표했다.

리누스 테라퓨틱스는 EB의 임상2상을 완료한 바 있다. 이번 임상 3상을 위한 오픈 스터디 임상은 2018년에 변경된 FDA의 EB 허가 기준에 따른 임상 디자인으로 재임상을 진행하는 것이다. 리투스 테라퓨틱스 측은 해당 임상결과를 토대로 임상3상을 성공적으로 진행할 계획이다.

이번 임상 3상을 위한 오픈 스터디 임상은 미국 내 EB 전문 병원 5곳에서 진행된다. 동일한 피험자에게 위약과 치료제를 유사한 상태의 두 개 상처에 동시 투약해 결과를 비교한다. 약효 평가를 임상 진행과 병행해 확인할 수 있는 오픈 스터디로 설계됐다.

지트리비앤티 관계자는 “현재 전세계 EB 환자 수가 50만명 규모다. 치료제가 없으므로 기존 상처 치료제를 사용하는 비용이 월 5000달러 수준이어서 희귀질환이지만 상당히 큰 시장규모를 형성하고 있다”면서 “이번 임상 3상을 위한 오픈 스터디 임상에서 좋은 결과를 얻어 EB로 고통 받고 있는 영·유아와 어린이들에게 희망을 줄 수 있는 치료제가 되기를 희망한다”고 밝혔다.