[이코노믹리뷰=황진중 기자] 줄기세포 치료제 연구개발 전문기업인 파미셀이 개발하고 있는 알코올성 간경변 치료제 '셀그램-엘씨(Cellgram-LC)'가 조건부 품목 허가를 획득하지 못했다.

2일 식품의약품안전처에 따르면 중앙약사심의위원회는 지난달 29일 정부과천청사에서 회의를 열고 파미셀 셀그램-엘씨에 대한 조건부 품목 허가를 만장일치로 부결했다.

셀그램-엘씨는 알코올로 손상된 간조직의 섬유화를 개선시키고 간 기능을 회복시키는 줄기세포치료제다. 이는 자가 골수에서 채취한 중간엽줄기세포를 체외에서 배양한 후, 환자의 우측 대퇴 동맥에 간동맥 카테터를 삽입해 주사로 주입하는 방법을 활용한다.

조건부 품목 허가 제도는 임상 2상 데이터로 우선 시판 허가를 승인하고, 판매 후 임상 3상 데이터를 제출하도록 조건을 다는 것이다. 식약처는 지난 2016년 ‘생물학적 제제 등의 품목허가·심사 규정’을 개정해 안전성과 치료효과를 확인한 세포치료제에 대해 조건부 허가가 가능하도록 했다.

파미셀은 지난 2017년 12월 식약처에 셀그램-엘씨의 조건부 허가를 신청했다. 당시 줄기세포치료제로는 첫 번째 조건부 품목 허가를 받을 가능성이 있어 주목을 받았다.

그러나 중앙약심위 위원들은 임상시험이 적합하지 않았다는 것에 동의하며 만장일치로 셀그램-엘씨 조건부 품목 허가를 부결했다. 대상질환은 생존율이 제일 중요한 평가변수지만, 환자의 Child-pugh 점수를 보면 임상시험에 등록한 환자들은 조건부 품목 허가 요건에 해당하는 중증 환자가 아닌 것으로 판단된다는 의견이 나왔다.
 
한 위원은 "알코올성 간경화증 Child-pugh B 또는 C는 중증의 비가역질환으로 인정가능하나, 임상시험결과 모집된 환자의 Child-pugh 평균이 7점대라서(5점, 6점은 A, 7점부터 B로 분류) A와 B의 경계에 있는 환자이기에 중증의 환자라고 보기 어렵다"고 설명했다.
 
또한 1차 평가변수의 적절성에 대해서는 조직형태학적 개선이 대리평가변수로 적절하지 않다는 데 의견이 모아졌다.

합법화된 세포치료제를 허가하려면 과학적 근거를 놓고 엄격한 자료를 제공해야 하며, 환자가 체감할 수 있는 간 기능 개선을 평가변수 안에 넣을 필요가 있다는 의견도 나왔다. 한 위원은 “제품 자체는 자가 세포이므로 문제가 없다고 해도, 시술과정에서 나타날 수 있는 문제점도 고려해야 한다”고 말했다.

한편 파미셀은 2013년부터 2015년까지 원주세브란스기독병원 외 11개 기관에서 총 72명의 알코올성 간경변증 환자를 대상으로 셀그램-엘씨의 임상 2상을 진행했다.