신약개발의 목적은 인류의 건강증진과 새로운 질환의 치료다. 고령화 등 사회 환경이 변하고, 진단기술이 발전하면서 그 동안 예측하지 못했던 희귀질환들이 속속 발견되고 있다. 미 충족 의료수요(Unmet Medical Needs)에 의한 신약개발의 중요성이 더해지고 있다. 만성 질환 치료도 가능해지고 있다. 약가가 비싸도 치료기간이 짧아짐으로써 사회적인 기회손실비용이 줄어들고 보험재정이 절감되고 있다.

신약 연구개발 후발국인 우리나라는 신약 연구개발 오픈이노베이션(Open Innovation) 공동체 연계가 더욱 더 중요하게 자리 잡고 있는 바로 지금이 학계와 연구소, 병원에서 기업수요에 맞춘 신약 연구개발의 최적화된 모델을 만들어내야 할 시점이다.

기초 및 원천 신기술과 임상시험 결과의 분석에 의해서 밝혀진 질병 병인의 이질성과 약물반응의 다양성을 보이는 환자 특성의 기전 연구를 응용하는 양 방향의 '중개연구(Translational Research)'를 통해서 신약개발의 효율성과 생산성을 향상시켜야 한다.

신약 타겟프로덕트프로파일(Target Product Profile)에 대한 각 연구주체의 연구개발 단계가 유기적이고 통합적으로 연결되어 이전 단계의 결과가 다음 단계에 효율적으로 적용될 수 있는 연구개발 계획이 연구시점에 작성됨으로써 신약개발의 성공 확률을 높여야 한다.

전 세계 생명공학을 주도해 가고 있는 미국은 NIH(National Institutes of Health)에 NCATS(the National Center for Advancing Translational Sciences)를 설립하고 중개연구에 중점을 둔 프로그램들을 종합 조정하여 기초과학에서 얻어진 연구결과를 보건과 복지에 응용 활용하고, 신약과 치료제를 개발 검증하기 위한 혁신적인 방법들을 집중 연구하고 있다.

우리나라의 신약개발 중개연구는 지금부터 시작단계다. 산/학/연/병의 협력을 필요로 하고 있다. 신약개발 선진국의 성공과 실패를 교훈 삼아서 우리나라 연구개발 환경에 적합한 가치사슬 모델을 만들어서 보건경제(Health Economics)의 성과를 이뤄야 한다. 기초연구부터 상업화까지 연계시키는 중개연구를 통해서 기술과 상업화의 단절을 극복해야 한다. 중개연구와 관련된 제도나 규정을 정비하고 기획단계 부터 경제적인 부가가치 창출을 고려한 지원 프로그램을 만들어야 한다.

조만간 우리나라 의약품시장은 중간규모 영역의 기업들이 탄생하는 업계 재편이 일어날 가능성이 높아지고 있다. 신약이 나오고 있는 바이오스타트업과 제휴하고, 기술혁신이 일어나고 있는 질환분야에 자금을 투자하고, 포트폴리오 규모, 자본 수준, 잠재 투자자 및 기대 수익 등 자사 신약이 나오기 쉬운 연구개발 환경을 만들어서 신약을 착실하게 확보할 수 있는 기업만이 국내 신약개발의 성공 열쇠를 쥐게 될 것이다.