앞으로 ‘동종지방유래 중간엽줄기세포’는 개발단계 희귀의약품으로 지정되고, 이미 희귀의약품으로 지정되어 있는 세리티닙(경구제)은 대상질환이 변경된다.

이는 식품의약품안전처의 ‘희귀의약품 지정에 관한 규정 일부개정고시(안)’에 따른 것이다.

개정안은 적용대상이 드물고 적절한 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 필요한 의약품을 희귀의약품 또는 개발단계 희귀의약품으로 지정하는 내용을 담고 있다. 이렇게 되면 환자 공급까지 걸리는 소요시간이 단축되고, 희귀질환 환자의 치료제 선택 기회가 증대될 수 있다.

개정안에 따르면, 먼저 안트로젠의 ‘동종지방유래 중간엽줄기세포(주사제)’는 개발단계 희귀약으로 신규 지정된다. 대상은 Anti-TNF 제제에 불응인 크론병에 쓰이는 약제다.

또 이미 희귀약으로 지정된 ‘세리티닙’의 대상질환은 ‘역형성 림프종 인산화효소(ALK) 양성인 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암’으로 바꾼다.